동아에스티(대표 김민영)는 11월3일 UMass(매사추세츠 주립대학교 의과대학)와 AAV(아데노부속바이러스) 매개 유전자치료제 공동연구 계약을 체결했다고 밝혔다.

동아에스티는 면역계 질환을 타겟으로 유전자치료제분야에 대한 연구개발 역량을 강화하고 있다. 이번 유전자치료제 공동연구를 시작으로 장기적으로 더욱 혁신적인 유전자치료제를 개발해 나갈 계획이다.

이에 따라 UMass는 만성 염증성질환 타겟 유전자를 AAV에 탑재하고 UMass와 동아에스티가 AAV에 탑재한 유전자의 약효를 검사한다. 이후 UMass는 선정된 AAV 후보군에 대해 마우스모델에서 약효를 평가하는 한편 동아에스티는 동물모델에서 약효를 평가한다.

이번 공동연구에는 유전자치료제의 세계적 권위자인 구아핑 가오 교수, 골염증질환 유전자치료 전문가 심재혁 교수 등 매사추세츠 주립대학교 의과대학 교수진들이 참여할 계획이다.

구아핑 가오 교수는 30년 이상 유전자치료제를 연구해 왔으며 AAV7, AAV8, AAV9를 발견해 치료제를 개발한 과학자로 AAV 연구개발분야 권위자다. 미국 유전자∙세포 치료학회 회장을 역임하고 있으며 메사추세츠주 정부에서 출자한 호라이 유전자 치료센터의 센터장을 맡고 있다. 

AAV는 유전자전달체인 바이러스 벡터로 안정성이 높고 면역반응이 낮으며 다른 바이러스 벡터와 달리 병원성이 없다. 현재 글로벌 제약사들도 앞다퉈 AAV 기반 유전자치료제 개발에 힘을 쏟고 있으며 250개가 넘는 임상실험이 진행 중이다.

박재홍 동아에스티 사장은 “AAV 연구개발분야의 세계적인 기관인 UMass의 연구진들과 공동연구 개발을 진행해 매우 기대가 크다”라며 “이번 공동연구를 시작으로 유전자치료제분야에서 미래 지향적인 연구개발을 주도하는 토대를 만들어 나가겠다”고 밝혔다.